Cambridge/Massachusetts – Die einmalige Behandlung mit einem Baseneditor hat bei 9 Patienten in einer Phase-1/2-Studie den Gendefekt eines Alpha-1-Antitrypsin-Mangels erfolgreich korrigiert. Laut dem Hersteller konnte die korrekte Version des Proteins Alpha-1-Antitrypsin bereits nach wenigen Tagen im Blut der Patienten nachgewiesen werden. Die…[weiter lesen]