San Diego – Eine von US-Forschenden entwickelte Ex-vivo-Gentherapie der Cystinose hat sich in einer ersten klinischen Studie als sicher erwiesen und in Blutzellen die Cystinkonzentration gesenkt. Zwischenergebnisse wurden jetzt im New England Journal of Medicine ( NEJM 2026; DOI: 10.1056/NEJMoa2506431) publiziert. Etwa eines von 100.000-200.000…[weiter lesen]