Memphis – Intrathekal appliziertes Onasemnogene Abeparvovec (OAV101 IT), eine einmalig durchgeführte Gentherapie, hat bei Personen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) die motorische Funktion versus Scheinbehandlung signifikant verbessert. Dieses 1-Jahres-Ergebnis der Phase-3-Studie STEER haben Forschende um Richard J. Finkel vom St. Jude Children’s…[weiter lesen]